Σύμφωνα με τα προκαταρκτικά αποτελέσματα της μελέτης φάσης 3 ATTR-ACT, η αγωγή με το φάρμακο tafamidis κατέδειξε στατιστικά σημαντική μείωση στο συνδυασμό της θνησιμότητας από οποιαδήποτε αιτία και της συχνότητας νοσηλειών λόγω καρδιαγγειακών συμπτωμάτων σε ασθενείς με σχετιζόμενη με την τρανσθυρετίνη μυοκαρδιοπάθεια (TTR-CM) σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο στους 30 μήνες θεραπείας.
Η σχετιζόμενη με την τρανσθυρετίνη (TTR) μυοκαρδιοπάθεια είναι μια σπάνια, θανατηφόρα και υποδιαγνωσμένη πάθηση, που συνδέεται με προοδευτική καρδιακή ανεπάρκεια. Είναι αξιοσημείωτο ότι, σύμφωνα με εκτιμήσεις, μόνο στο 1% των ασθενών γίνεται διάγνωση της νόσου, ενώ το μέσο προσδόκιμο επιβίωσης των ασθενών είναι 3 έως 5 έτη από τη διάγνωση.
Ο επιπολασμός της TTR-CM παραμένει επί του παρόντος άγνωστος ενώ δεν υπάρχουν εγκεκριμένες φαρμακευτικές αγωγές που ενδείκνυνται συγκεκριμένα για τη θεραπεία της νόσου. Παρ’ όλα αυτά, οι επιστήμονες εκτιμούν ότι τα πρόσφατα αποτελέσματα της μελέτης αποτελούν ένα βήμα προς τη σωστή κατεύθυνση όσον αφορά τις δυνατότητες ανάπτυξης μιας νέας θεραπείας για τους ασθενείς που την έχουν επειγόντως ανάγκη.
Η ATTR-ACT, μια διεθνής, πολυκεντρική, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, τυχαιοποιημένη κλινική μελέτη φάσης 3 με 3 σκέλη, διερεύνησε την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και το προφίλ ανοχής της ημερήσιας δόσης tafamidis 20 mg ή 80 mg σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο. Συμμετείχαν 441 ασθενείς τόσο με την κληρονομικού τύπου σχετιζόμενη με την τρανσθυρετίνη αμυλοειδική μυοκαρδιοπάθεια όσο και με τη γεροντική αμυλοείδωση, η οποία δεν είναι κληρονομική και μπορεί να εμφανιστεί όσο αυξάνεται η ηλικία του ατόμου. Τα προκαταρκτικά δεδομένα ασφάλειας έδειξαν ότι το tafamidis ήταν γενικά καλά ανεκτό σε αυτόν τον πληθυσμό και δεν εντοπίστηκαν νέες ενδείξεις για την ασφάλεια.
Το φαρμακευτικό σκεύασμα tafamidis κυκλοφορεί στην Ελλάδα από το Φεβρουάριο του 2014 για την θεραπεία της σχετιζόμενης με την τρανσθυρετίνη οικογενούς αμυλοειδικής πολυνευροπάθειας (TTR-FAP).
Τα πλήρη δεδομένα και τα αναλυτικά αποτελέσματα της μελέτης ATTR-ACT θα υποβληθούν για παρουσίαση προσεχώς σε επιστημονικό συνέδριο.